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| Lito Sousa foi diagnosticado com Creutzfeldt-JakobReprodução @Lito Sousa |
Substância ALN-6457 nunca havia sido testada formalmente em humanos para a doença de Creutzfeldt-Jakob e buscava reduzir a produção da proteína príon no cérebro
Por Correio Gaúcho
O influenciador e piloto Lito Sousa, de 59 anos, recebeu uma substância experimental que ainda não havia sido testada formalmente em seres humanos para a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ). O composto, chamado ALN-6457, foi autorizado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para uso excepcional diante da rápida evolução da doença.
Lito morreu nesta quinta-feira (1º), após ser diagnosticado em agosto com a rara enfermidade neurodegenerativa. A doença provoca alterações progressivas no cérebro e, atualmente, não possui tratamento capaz de interromper sua evolução.
O que era o ALN-6457?
O ALN-6457 é uma substância experimental desenvolvida pela Regeneron, utilizando uma tecnologia baseada em RNA de interferência, conhecida como siRNA.
A proposta do tratamento era interferir na produção da proteína príon, uma proteína normalmente produzida pelo organismo, mas que está diretamente relacionada ao desenvolvimento das doenças priônicas quando assume uma estrutura anormal.
Antes do uso em Lito, o composto ainda estava em uma etapa pré-clínica, sem estudos clínicos formalmente iniciados em humanos para a DCJ. Por isso, não havia dados suficientes para determinar sua segurança ou eficácia contra a doença.
Como a substância deveria agir no cérebro?
A estratégia do ALN-6457 era diferente de um medicamento convencional.
Em vez de tentar eliminar diretamente as proteínas príons que já haviam assumido uma forma anormal, o composto buscava reduzir a fabricação da proteína príon normal dentro das células.
O princípio é baseado no RNA de interferência.
O organismo utiliza o chamado RNA mensageiro como uma espécie de instrução para produzir proteínas. O siRNA procura interferir nessa mensagem, reduzindo a quantidade de proteína que a célula consegue produzir.
A hipótese dos pesquisadores é que, ao diminuir a quantidade de proteína príon disponível, seria possível reduzir a matéria-prima utilizada no processo que leva à formação das proteínas anormais.
Essa estratégia ainda precisava ser comprovada em seres humanos.
Por que a proteína príon é tão importante?
A doença de Creutzfeldt-Jakob pertence ao grupo das chamadas doenças priônicas.
Segundo o Ministério da Saúde, os príons são partículas formadas por proteínas altamente estáveis. Na DCJ, proteínas assumem uma conformação anormal e passam a provocar alterações no tecido cerebral.
Com a progressão da doença, podem surgir perda de memória, alterações cognitivas, tremores e outros sintomas neurológicos, além de comprometimentos motores.
O problema é que o processo pode avançar rapidamente.
De acordo com o Ministério da Saúde, aproximadamente 90% das pessoas acometidas pela DCJ evoluem para óbito em um ano, e nenhuma terapia estudada até o momento demonstrou capacidade de alterar a evolução fatal da doença.
Por que Lito foi autorizado a receber o tratamento?
A Anvisa autorizou, em setembro, a importação e utilização excepcional do ALN-6457 para o tratamento de Lito.
O pedido foi realizado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo acompanhamento do influenciador.
A decisão considerou, entre outros fatores, a rápida evolução da DCJ, descrita como uma enfermidade grave, letal e irreversível, além da ausência de um patrocinador ou representante responsável pelo produto no Brasil.
A autorização excepcional não significava que o medicamento estivesse aprovado como tratamento da doença.
Ela permitiu o acesso individual a uma substância experimental diante das circunstâncias específicas do caso.
O que já se sabia sobre o composto?
Antes da administração em Lito, o ALN-6457 ainda não havia passado pelo processo normal de testes clínicos em pessoas com DCJ.
Isso significa que os pesquisadores não tinham respostas definitivas para questões fundamentais, como:
qual seria a dose adequada;
quais seriam os possíveis efeitos adversos;
quanto tempo o efeito poderia durar;
se a substância conseguiria atingir adequadamente o cérebro;
e, principalmente, se a redução da proteína príon poderia modificar a evolução da doença.
A própria etapa pré-clínica existe justamente para investigar mecanismos, segurança e possíveis efeitos antes de estudos maiores em seres humanos.
A tecnologia tenta atacar a doença antes do dano cerebral
A lógica do tratamento experimental está em agir antes que a proteína anormal continue se acumulando e provoque novos danos.
O objetivo não era reconstruir neurônios já destruídos, mas tentar reduzir a produção da proteína que participa do processo da doença.
Essa abordagem também vem sendo estudada por pesquisadores em outras doenças priônicas.
Uma pesquisa envolvendo cientistas ligados a Harvard utiliza igualmente uma estratégia de RNA de interferência para tentar diminuir a produção da proteína priônica. O estudo avançou para testes em pacientes, mas isso não significa que a tecnologia já tenha eficácia comprovada.
A doença continua sem tratamento capaz de interromper sua evolução
A DCJ é considerada pelo Ministério da Saúde uma doença rara, progressiva e fatal.
A confirmação diagnóstica pode envolver exames neurológicos, ressonância magnética, eletroencefalograma, análise genética e exames do líquor. A confirmação definitiva pode depender de análise neuropatológica do cérebro.
Atualmente, o tratamento é principalmente de suporte e controle das complicações, já que nenhuma terapia demonstrou interromper a progressão da doença.
O caso de Lito chamou atenção para doenças raras
A busca pelo tratamento experimental mobilizou familiares, médicos e instituições durante as semanas seguintes ao diagnóstico.
A autorização da Anvisa permitiu que Lito recebesse uma terapia que ainda estava em fase anterior aos estudos clínicos formais para a doença.
O caso também trouxe ao debate público os desafios enfrentados por pacientes com doenças raras e de rápida evolução, especialmente quando ainda não existem medicamentos comprovadamente eficazes.
Mesmo com o tratamento experimental, não era possível afirmar que o ALN-6457 poderia controlar ou reverter a doença. A substância permanecia em investigação, e seu uso no caso de Lito não equivalia à comprovação de eficácia.
Entenda em resumo
Doença: Creutzfeldt-Jakob (DCJ)
Composto: ALN-6457
Tecnologia: RNA de interferência (siRNA)
Objetivo: reduzir a produção da proteína príon
Situação: experimental e sem eficácia comprovada para DCJ
Uso em Lito: autorizado de forma excepcional pela Anvisa
Resultado: Lito Sousa morreu em 1º de outubro de 2026 após a evolução da doença.
Fontes: Ministério da Saúde, Anvisa, CNN Brasil, Agência Brasil e Folha de S.Paulo.
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